来源：北极光创投
专注前沿基因治疗领域的全球化的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM，下称“信念医药”）宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其基因治疗药物BBM-H901注射液以及BBM-H803注射液儿科罕见病资格认定（RPDD），分别用于治疗血友病B和血友病A。
BBM-H901注射液和BBM-H803注射液已于2022年获得美国FDA的孤儿药认定（ODD），此次认定意味着两款药物同样符合RPDD标准，其临床价值再次获得认可。在美国，血友病B患者人数少于5000人1，血友病A患者人数不到5万人2，均满足RPDD对应的人数要求；患有严重的血友病B和血友病A的儿童，在走路早期甚至新生儿阶段便会出现关节出血，如果治疗不及时或者治疗不当，或将发展为关节活动障碍、颅内出血1&3等，甚至致残或危及生命，临床需求有待满足；已知研究数据显示，两款药物均具备良好的安全性和有效性。
RPDD旨在促进严重和危及生命的儿科罕见疾病的药物和生物制剂的开发，FDA将RPDD授予那些在美国人数少于20万人且主要发病于18岁及以下患者的严重或危及生命疾病的药物治疗方案。通过RPDD的主要权益包括：FDA向获得新药上市申请（NDA）/生物制品许可申请（BLA）批准的RPDD产品申办方授予PRV，该PRV兑换后可用于加速其他产品的后续NDA或BLA的审评进程，也可以出售给其他申办方，赋予其同样的优先审评权益。
关于BBM-H901注射液
BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产，以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。2022年，BBM-H901注射液被国家药监局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单。2024年，该款产品成为国内首个递交新药上市申请（NDA）的AAV基因治疗药物。其研究者发起的临床研究（IIT）的结果先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》，并在2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会上以口头报告形式展示。另外，BBM-H901注射液治疗儿童血友病B的IIT在2023年也已启动，并于2024年中完成所有受试者给药。
关于BBM-H803注射液
BBM-H803注射液是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物，通过静脉给药将凝血因子Ⅷ基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者的凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的预防出血的效果。该款药物设计采用了工程化改造的肝靶向性血清型和高效基因表达盒，药物生产则运用了公司自主开发的无血清悬浮培养工艺。2022年7月，BBM-H803注射液的研究者发起的临床研究（IIT）正式启动；2022年12月，获得美国FDA的孤儿药认定（ODD）；2023年7月，其临床试验申请（IND）获得NMPA批准。
注释
1 U.S. Genetic and Rare Disease Information Center (GARD). Accessed at https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/8732/hemophilia-b.
2 U.S. Genetic and Rare Disease Information Center (GARD). Accessed at https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/6591/hemophilia-a.
3 WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition
美国
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